กระตุ้นให้เซลล์กล้ามเนื้อบกพร่องในหน้าที่สำคัญ

เซลล์เม็ดเลือดของมนุษย์ในจานและจากนั้นนำไปทดลองใช้จีโนมโดยการตรวจสอบทางพันธุกรรม พวกเขารวบรวมเลือดจากคนที่มีความเสี่ยงสูงหรือมีความเสี่ยงต่ำในรูปแบบของ haplotype และปรับโปรแกรมให้กลายเป็นเซลล์ต้นกำเนิด pluripotent ที่เหนี่ยวนำ ในขั้นตอนนี้เซลล์สามารถปรับแต่งพันธุกรรมโดยใช้กรรไกรแบบโมเลกุลเฉพาะ

ที่เรียกว่า TALE nucleases เพื่อขจัดโปรโมชันที่มีความเสี่ยงหรืออ่อนโยนของดีเอ็นเอนี้จากเซลล์ผู้บริจาคที่ได้รับผลกระทบและไม่ได้รับผลกระทบ จากนั้นก็ชักชวนให้เซลล์ต้นกำเนิดที่ได้รับการแก้ไขกลายเป็นเซลล์กล้ามเนื้อเรียบและศึกษารายละเอียดโดยละเอียดโดยใช้การสร้างโปรไฟล์ยีนและวิธีการสังเคราะห์ทางพันธุกรรมที่มีความละเอียดสูง ทีมงานวิจัยดีบุกพบว่าเซลล์ของบุคคลที่มีความเสี่ยงสูงแสดงความผิดปกติแบบกว้างผิดปกติโดยมีเซลล์ความเสี่ยงที่มีผลต่อยีนมากกว่า 3,000 ตัวเกือบ 10 เปอร์เซ็นต์ของแคตตาล็อกยีนของมนุษย์ทั้งหมด การตรวจสอบยีนเหล่านี้ใช้คอมพิวเตอร์ช่วยกระตุ้นให้เซลล์กล้ามเนื้อบกพร่องในหน้าที่สำคัญ ๆ ที่เกี่ยวข้องกับโรค